Introduzione

Non c’è modo di sapere se le nostre osservazioni sugli eventi complessi in natura siano complete. La nostra conoscenza è finita, come sottolineato da Karl Popper, ma la nostra ignoranza è infinita. In medicina, non possiamo mai essere certi delle conseguenze dei nostri interventi, possiamo solo ridurre l’area d’incertezza. Questa ammissione non è pessimistica come sembra: le affermazioni che resistono a sfide energiche e ripetute spesso risultano essere abbastanza affidabili. Queste “verità che si mantengono attive” costituiscono gli elementi fondamentali per la costruzione di strutture ragionevolmente solide, capaci di supportare ogni giorno le nostre azioni al letto del malato.

William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, p165

La medicina moderna ha avuto un enorme successo.

È difficile immaginare ciò che la vita deve essere stata senza antibiotici. Lo sviluppo di altri farmaci efficaci ha rivoluzionato la terapia nei casi di attacchi di cuore e pressione alta e ha trasformato la vita di molte persone con schizofrenia.

La vaccinazione nei bambini ha reso la poliomielite e la difterite ricordi lontani nella maggior parte dei paesi, e giunture artificiali hanno aiutato innumerevoli persone a essere meno tormentate dal dolore e dalle disabilità.

Moderne tecniche di imaging come l’ecografia, la tomografia computerizzata (TC), la risonanza magnetica per immagini (MRI) hanno contribuito ad assicurare che i pazienti siano diagnosticati accuratamente e che ricevano la giusta terapia.

Le diagnosi di molte tipologie di cancro costituivano solitamente sentenze di morte, mentre oggi i pazienti convivono normalmente col loro cancro senza morirci. E l’HIV /AIDS si è in gran parte trasformato da rapido assassino a malattia cronica (di lunga durata).

Naturalmente molti miglioramenti nella salute sono avvenuti grazie ai progressi sociali e di sanità pubblica, come ad esempio il convogliare acqua pulita, servizi igienici, e un miglioramento delle case. Ma anche gli scettici avrebbero difficoltà a ignorare l’impressionante impatto delle moderne cure mediche. Nel corso dell’ultimo mezzo secolo o giù di lì, una migliore assistenza sanitaria ha dato un contributo importante per una maggiore durata della vita, e ha migliorato la qualità della vita, soprattutto per quelli con condizioni croniche. [1, 2]

Ma le gioie della medicina moderna possono facilmente portare a trascurare molti dei suoi problemi in corso.

Ancora oggi, troppe decisioni mediche sono basate su scarse prove di efficacia. Ci sono ancora troppe terapie mediche che danneggiano i pazienti, alcune sono di poco o nessun beneficio dimostrato, e quelli utili, non sono abbastanza utilizzati. Come può essere, quando ogni anno gli studi sugli effetti dei trattamenti generano una montagna di risultati?

Purtroppo, la prova è spesso inaffidabile e, inoltre, gran parte della ricerca che viene fatta non affronta le domande di cui i pazienti hanno bisogno di una risposta.

Parte del problema è che gli effetti del trattamento trovano molto raramente una prova di efficacia ovvia o eclatante. Invece, solitamente ci saranno incertezze su quanto funzioni bene il nuovo trattamento, o anche se danno più benefici che danni. Così la progettazione di buone sperimentazioni – studi che mirano a ridurre gli errori e di prendere in considerazione il ruolo del caso (vedi La corretta sperimentazione dei trattamenti) – sono necessarie per identificare gli effetti del trattamento affidabile.

L’impossibilità di prevedere esattamente cosa accadrà quando una persona ha una malattia o riceve un trattamento è a volte chiamata la legge di Franklin, dopo il XVIII secolo lo statista americano Benjamin Franklin, che notoriamente ha osservato che ‘in questo mondo non c’è niente di certo, tranne la morte e le tasse’. [3]

Eppure la legge di Franklin è certo una seconda natura nella società. L’inevitabilità dell’incertezza non è abbastanza sottolineata nelle scuole, né lo sono altri concetti fondamentali, ad esempio come ottenere e interpretare le evidenze, o il modo di comprendere le informazioni circa le probabilità e i rischi.

Come un commentatore ha affermato: ‘A scuola vi hanno insegnato cosa sono le sostanze chimiche in provette, le equazioni per descrivere il moto e forse qualcosa sulla fotosintesi. Ma con ogni probabilità non vi è stato insegnato nulla sulla morte, sul rischio, sulle statistiche, e sulla scienza che uccide o guarisce’. [4]

E considerando che la pratica medica basata su evidenze scientifiche ha salvato innumerevoli vite, sarebbe difficile trovare un’unica mostra che spiega i principi fondamentali della ricerca scientifica in ogni museo della scienza.

E i concetti di incertezza e di rischio contano veramente. Basta prendere, per esempio, l’impossibilità logica di ‘dimostrare un negativo’ – cioè, mostrando che qualcosa non esiste, o che un trattamento non ha effetto.

Questo non è solo un argomento filosofico, ma ha anche importanti conseguenze pratiche, come dimostra l’esperienza con una pillola combinata denominata Bendectin (i principi attivi Doxylamine e piridossina o vitamina B6).

Bendectin (anche commercializzato come Debendox e Diclectin) veniva ampiamente prescritto alle donne per alleviare le nausee durante i primi mesi di gravidanza. Poi venne sostenuto che Bendectin causava difetti di nascita, che furono subito ripresi in una valanga di cause legali. Sotto la pressione di tutti i casi giudiziari, i produttori di Bendectin ritirarono il farmaco dal commercio nel 1983. Diverse revisioni successive di tutte le prove di efficacia non fornirono un collegamento con i difetti di nascita: non è stato possibile mostrare in modo conclusivo che non c’era nulla di dannoso, ma non vi era alcuna evidenza che causasse danni.

Ironicamente, a seguito del ritiro di Bendectin, gli unici farmaci disponibili per il trattamento delle nausee mattutine in donne in gravidanza sono quelli per cui si sa poco sul loro potenziale di causare difetti di nascita. [5]

Il meglio che la ricerca di solito può fare è sgretolare le incertezze. I trattamenti possono essere dannosi come anche utili. La ricerca ben condotta può indicare la probabilità che un trattamento per un problema di salute apporti un beneficio o un danno, confrontandolo con un altro trattamento o con nessun trattamento affatto.

Dato che ci sono sempre incertezze, è d’aiuto non cadere nella tentazione di pensare che le cose siano o bianche o nere.  E pensare in termini di probabilità è importante. [6] La gente deve sapere qual è la probabilità di un particolare esito di una condizione – per esempio l’infarto in una persona con la pressione alta – i fattori che influenzano la probabilità di un evento ictus, e la probabilità di un trattamento cambiando le probabilità di un evento di ictus.

Con abbastanza informazioni attendibili, i pazienti e gli operatori sanitari possono lavorare insieme per valutare l’equilibrio tra i benefici e i rischi dei trattamenti. Si può quindi scegliere l’opzione che è probabile che sia più appropriata in base alle circostanze individuali e le preferenze del paziente. [7]

Il nostro obiettivo è quello di migliorare la comunicazione e aumentare la fiducia, per non minare la stessa dei pazienti nei confronti degli operatori sanitari. Ma questo può accadere solo quando i pazienti possono aiutare se stessi e i propri operatori sanitari a valutare criticamente le opzioni di trattamento.

In Nuovo-ma è meglio? descriveremo brevemente perché sono necessarie delle sperimentazioni corrette sui trattamenti e di come alcuni nuovi trattamenti hanno avuto effetti dannosi inaspettati.

In Effetti sperati che non si verificano viene descritto come per altri trattamenti non si sia manifestato l’auspicato effetto, e si mette in evidenza il fatto che molti trattamenti comunemente utilizzati non sono stati adeguatamente valutati.

Fare di più non significa fare meglio illustra perché il trattamento più intensivo non è necessariamente (sinonimo di) migliore. Prima non è necessariamente meglio spiega perché lo screening di persone sane per le prime indicazioni della malattia può essere dannoso oltre che utile. In Affrontare l’incertezza sugli effetti dei trattamenti si evidenziano alcune delle molte incertezze che pervadono quasi ogni aspetto della sanità e spiega come affrontarle.

La corretta sperimentazione dei trattamenti, Tenere conto del ruolo del caso, e Valutare tutte le prove rilevanti e affidabili forniscono alcuni “dettagli tecnici” in modo non tecnico.

Regolamentazione delle sperimentazioni cliniche: un aiuto o un ostacolo? descrive perché i sistemi regolatori della ricerca sugli effetti dei trattamenti, attraverso i comitati etici di ricerca e altri organismi, possono mettere ostacoli nel modo di ottenere una buona ricerca, e spiega perché il regolamento può quindi riuscire a promuovere gli interessi dei pazienti.

Ricerca: la buona, la cattiva, l’inutile confronta le differenze principali tra una ricerca buona, cattiva e inutile sugli effetti dei trattamenti, ma sottolinea come la ricerca è spesso distorta da priorità commerciali e accademiche e non riesce ad affrontare i problemi che possono fare la differenza per il benessere dei pazienti.

La ricerca per le giuste ragioni è interesse di tutti mappa ciò che i pazienti e il pubblico possono fare per garantire una migliore sperimentazione sui trattamenti.

In Cosa rende migliore l’assistenza sanitaria? esaminiamo i modi con cui una robusta prova di efficacia dalla ricerca sulle terapie può, davvero, fare per migliorare l’assistenza sanitaria per i singoli pazienti.

E in La ricerca per le giuste ragioni: manifesto per un futuro migliore vi presentiamo il nostro progetto per un futuro migliore, che termina con un piano d’azione.

Ogni sezione fa riferimento ad una selezione di materiale chiave, e una sezione separata delle risorse aggiuntive è accessibile nel menù a destra.

Noi autori ci siamo impegnati con il principio di parità d’accesso all’assistenza sanitaria efficace che risponda ai bisogni della gente. Questa responsabilità sociale, a sua volta dipende da informazioni affidabili e accessibili circa gli effetti dei test e dei trattamenti derivati ​​dalla ricerca.

Poiché le risorse sanitarie in tutto il mondo sono limitate, i trattamenti devono essere basati su prove di efficacia solide e utilizzati in modo efficiente ed equo in modo che tutta la popolazione ha la possibilità di beneficiare dei progressi della medicina. E’ irresponsabile sprecare risorse preziose sui trattamenti che sono di scarso beneficio, o buttare via, senza giustificato motivo, le opportunità per valutare i trattamenti di cui si sa troppo poco. Sperimentazioni corrette di trattamenti sono quindi di fondamentale importanza per consentire scelte di trattamento eque per tutti noi.

Ci auguriamo che tu, lettore, possa emergere da Testing Treatments condividendo la nostra passione per l’argomento e andrai a fare domande scomode sui trattamenti, identificare le lacune nelle conoscenze mediche, e sarai coinvolto nella ricerca per trovare le risposte a beneficio di se stessi e di tutti gli altri.