Fornire un trattamento come parte di una sperimentazione
Che cosa dovrebbe accadere quando esiste un’importante incertezza sugli effetti dei nuovi o vecchi trattamenti che non sono stati adeguatamente valutati? Una risposta ovvia è quella di seguire l’esempio del medico che cura i pazienti colpiti da ictus, così come abbiamo descritto sopra: affrontare l’incertezza offrendo trattamenti non adeguatamente valutati solo nel contesto di una ricerca progettata per saperne di più sui loro effetti, desiderati e indesiderati.
Un esperto di etica medica si esprime così: ‘Se siamo incerti sui vantaggi intrinseci di ogni [differente] trattamento, non possiamo essere certi dei vantaggi di uno di essi in un determinato impiego – come nel trattamento di un singolo paziente. Quindi sembra irrazionale e non etico insistere in una direzione o nell’altra prima del completamento di uno studio clinico adeguato.
Quindi la risposta alla domanda “Qual è il miglior trattamento per il paziente?” è: “Lo studio clinico”. Lo studio clinico è il trattamento. È questa la sperimentazione? Sì. Ma tutto quello che intendiamo con questo è scegliere in condizioni di incertezza, e in più raccogliere i dati. Ha importanza che la scelta sia “casuale”? Logicamente no. Dopo tutto, quale miglior meccanismo esiste per una scelta in condizioni di incertezza? [22]
Fornire trattamenti come parte di una buona sperimentazione può aiutare a fare una profonda differenza nella valutazione degli esiti per i pazienti. La storia della leucemia infantile fornisce un esempio plateale di questo.
Fino agli anni ‘60 praticamente tutti i bambini con la leucemia morivano poco dopo che si era fatta la diagnosi. Ora circa 85 bambini su 100 sopravvivono. Questo è stato possibile perché la maggior parte dei bambini affetti da leucemia ha partecipato a studi randomizzati che confrontavano l’attuale trattamento standard con una nuova variante del trattamento. [23] Per la maggior parte dei bambini con il cancro, quindi, la migliore opzione di trattamento è stata scegliere di partecipare a questi studi.
Se questi studi non sono disponibili, per lo meno i risultati dell’utilizzo di trattamenti nuovi non sperimentati dovrebbero essere registrati in modo standardizzato, per esempio utilizzando una lista per punti tra cui i test di laboratorio o gli altri test che verranno utilizzati per diagnosticare una condizione, e i test che saranno fatti per valutare l’impatto del trattamento.
Il protocollo di ricerca potrebbe anche essere registrato in una banca dati, come dovrebbe accadere per gli studi clinici. ). In questo modo, i risultati possono contribuire al corpo di conoscenze per il beneficio sia dei pazienti che ricevono il trattamento non sperimentato, sia degli altri pazienti. Enormi somme di denaro sono già state investite in sistemi informatizzati in ambito sanitario che potrebbero facilmente essere utilizzati per acquisire queste informazioni, a beneficio dei pazienti e del pubblico. [24]
Dovrà cambiare qualcosa se le incertezze sui trattamenti si vorranno affrontare in modo più efficace ed efficiente. Discuteremo alcuni di questi cambiamenti – in particolare il sempre maggior coinvolgimento dei pazienti – dopo nel libro. C’è comunque un particolare aspetto, cui abbiamo già accennato in precedenza, che vorremmo enfatizzare qui.
Quando non ci sono informazioni sufficienti sugli effetti di una terapia, la conoscenza può essere aumentata assicurandosi che i medici offrano quel trattamento nel contesto di una valutazione condotta formalmente, fino a che non si sappia di più sul suo valore e sui possibili effetti collaterali. Eppure alcuni atteggiamenti predominanti, inclusi i sistemi che regolamentano la ricerca, in realtà scoraggiano questo approccio di riduzione dei rischi.
Questo problema ossessionava più di 30 anni fa un pediatra inglese che non sapeva farsi una ragione del fatto che fosse necessario ottenere un’autorizzazione per somministrare una terapia a metà dei suoi pazienti (per capirne gli effetti nell’ambito di uno studio controllato, somministrando la nuova terapia a metà dei pazienti e il farmaco già in uso all’altra metà), mentre invece non ci voleva alcun tipo di autorizzazione per somministrarla a tutti come prescrizione standard. [25]
Questo illogico doppio standard di riferimento si ripeteva continuamente, scoraggiando i clinici che volevano affrontare e ridurre le incertezze sugli effetti delle terapie. L’effetto complessivo è che i professionisti della salute possono essere dissuasi dal generare conoscenze dalle loro esperienze nel curare i pazienti. Come il sociologo americano Charles Bosk una volta sottolineò: “va bene tutto, purché ci impegniamo a non imparare dall’esperienza”.
Essere capaci di spiegare in modo chiaro l’incertezza richiede competenze e un certo grado di umiltà da parte dei medici. Molti medici provano disagio quando cercano di spiegare ai pazienti che stanno per partecipare a uno studio in cui non si sa quale dei trattamenti a confronto sia il migliore. Ma l’atteggiamento del pubblico è cambiato: i medici arroganti che vogliono mostrarsi onnipotenti hanno sempre meno spazio.
È necessario concentrarsi sulla formazione dei medici che non sono stati abituati ad ammettere di essere degli esseri umani e di aver bisogno dell’aiuto e della partecipazione dei pazienti alla ricerca, per poter disporre di più certezze sulla scelta dei trattamenti. Uno dei maggiori ostacoli per molti clinici e per i pazienti è la mancanza di familiarità con le caratteristiche delle corrette sperimentazioni terapeutiche, un problema che affronteremo successivamente.