Tenere conto del ruolo del caso

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  • E’ necessario tenere conto del “ruolo del caso” valutando l’attendibilità delle prove disponibili, dal punto di vista della loro qualità e quantità

Introduzione: il caso e la legge dei grandi numeri

Le prove di efficacia degli effetti dei trattamenti sono attendibili se si basano sulla prevenzione degli errori sistematici (e sulla gestione di quelli che non è stato possibile prevenire). Se non vengono rispettate le condizioni per una loro corretta valutazione, per quanto si manipolino i risultati di una ricerca, non sarà possibile risolvere i problemi, che rimarranno, e le loro pericolose – e talvolta gravi – conseguenze (vedere anche Capitolo 1 e 2). Tuttavia, anche quando le misure adottate per ridurre gli errori sistematici hanno successo è ancora possibile essere ingannati dal caso.

Chiunque comprende che, lanciando ripetutamente una moneta, non è raro osservare serie consecutive di “testa” o di “croce”, una dopo l’altra; e non è difficile immaginare che, più volte lanciamo la moneta, più sarà probabile che il numero di “testa” e “croce” finisca per essere simile.

Quando si confrontano due trattamenti, è possibile che le differenze nei risultati riflettano semplicemente la casualità. Ipotizziamo che, dopo aver ricevuto il Trattamento A, muoia il 40% dei pazienti, mentre dopo aver ricevuto il Trattamento B, ne muoia il 60%. La Tabella 1 mostra ciò che ci aspetteremmo se dieci pazienti ricevessero uno dei due trattamenti. La differenza nel numero dei decessi per i due trattamenti è espressa come “rischio relativo”. In questo esempio, il rischio relativo è pari a 0,67.

 

Trattamento A Trattamento B Rischio Relativo
Numero di decessi 4 6 (4:6 =) 0,67
Su (un totale di) 10 10
Tabella 1. Questo studio di piccole dimensioni fornisce una stima attendibile della differenza tra il Trattamento A e il Trattamento B?

 

Sulla base di questi piccoli numeri, sarebbe ragionevole concludere che il Trattamento A è migliore del Trattamento B? Probabilmente no. Il motivo per cui alcuni soggetti di un gruppo sono stati meglio rispetto all’altro potrebbe essere semplicemente attribuibile al caso. Se il confronto fosse ripetuto in altri piccoli gruppi di pazienti, il numero di decessi in ciascun gruppo potrebbe essere ribaltato (6 contro 4) oppure risultare identico (5 contro 5), o in qualche altro rapporto, per puro caso.

Cosa ci aspetteremmo di vedere, invece, se la percentuale di decessi rimanesse esattamente la stessa in ciascun gruppo (40% e 60%), dopo che 100 pazienti avessero ricevuto uno dei due trattamenti (Tabella 2)? Sebbene la misura della differenza, espressa come rischio relativo, sia identica a quella mostrata in Tabella 1 (0,67), quaranta decessi paragonati a sessanta rappresentano una differenza più importante rispetto a quattro decessi invece di sei, ed è meno probabile che riflettano la casualità.

 

Tabella 2. Questo studio di medie dimensioni fornisce una stima attendibile della differenza tra il Trattamento A e il Trattamento B?
Trattamento A Trattamento B Rischio Relativo
Numero di decessi 40 60 (40:60 =) 0,67
Su (un totale di) 100 100

 

Di conseguenza, per evitare di essere ingannati dal caso quando si confrontano dei trattamenti, occorre basare le proprie conclusioni sullo studio di un numero sufficientemente ampio di pazienti che sperimentano gli eventi di interesse (ad esempio: morte, peggioramento, miglioramento o nessun cambiamento) Questo concetto viene talvolta definito come “legge dei grandi numeri”.